A medicina translacional trouxe avanços expressivos para o tratamento de neoplasias hematológicas, e a terapia com células CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) é um dos marcos mais relevantes dessa evolução. Trata-se de uma abordagem de imunoterapia altamente personalizada, que utiliza células do próprio paciente modificadas geneticamente para combater células tumorais de forma direcionada e eficaz. A terapia, já aprovada para alguns tipos de leucemias, linfomas e mieloma múltiplo, oferece novas possibilidades para casos refratários, com respostas duradouras em pacientes que haviam esgotado outras opções terapêuticas.

Apesar dos resultados promissores, a terapia CAR-T ainda é de alta complexidade, com desafios relacionados à produção, custo e efeitos adversos potenciais. Neste artigo, você entenderá como a técnica funciona, para quais pacientes ela é indicada e onde o tratamento está disponível no Brasil.

O que é a terapia CAR-T Cell?

A terapia celular com CAR-T consiste na reprogramação de linfócitos T do próprio paciente para que expressem um receptor quimérico capaz de reconhecer e eliminar células tumorais. Esse receptor é construído por engenharia genética para identificar antígenos específicos, geralmente expressos na superfície das células cancerígenas em questão. Uma vez reinfundidas no organismo, as células CAR-T ganham autonomia para atacar e destruir o alvo tumoral.

Essa forma de imunoterapia é especialmente indicada para tumores hematológicos, como leucemia linfoblástica aguda (LLA), linfoma difuso de grandes células B (DLBCL) e mieloma múltiplo, após falhas em tratamentos anteriores. É considerada uma opção terapêutica de resgate, com potencial de remissão profunda mesmo em doenças agressivas e refratárias e em alguns casos até mesmo cura.

Como a técnica funciona na prática?

O processo completo de terapia com células CAR-T envolve diversas etapas realizadas em centros altamente especializados:

• Coleta de linfócitos T: O paciente é submetido a uma aférese, onde são separados os linfócitos T circulantes. Procedimento similar ao que se faz para realização de um transplante de medula. 
• Modificação genética em laboratório: Essas células são modificadas por meio de vetores virais, inserindo o gene que codifica o receptor CAR na célula T do paciente. Para os CAR-T comerciais esta etapa é realizada fora do Brasil.
• Expansão celular: As células modificadas são cultivadas até atingir o número adequado para reinfusão. As duas últimas etapas levam cerca de 4 semanas. 
• Condicionamento: O paciente recebe quimioterapia para preparar a medula óssea para receber as células CAR-T adequadamente. .
• Infusão e monitoramento: As células são reinfundidas no paciente, com necessidade de observação intensiva nos primeiros dias.

Essa etapa exige internação e suporte multidisciplinar, pois alguns pacientes podem apresentar efeitos colaterais significativos.

Em quais casos o CAR-T Cell é indicado?

As indicações aprovadas para a terapia CAR-T Cell atualmente incluem:

Além dessas, estudos clínicos estão em andamento para expandir as indicações da terapia para outras neoplasias hematológicas e tumores sólidos.

Vantagens e desafios do tratamento

A terapia com células CAR-T apresenta benefícios importantes para perfis selecionados de pacientes:

• Alta taxa de resposta em pacientes refratários;
• Potencial de remissão prolongada com um único tratamento;
• Abordagem personalizada, com uso de células autólogas;
• Avanço promissor em pacientes sem opções terapêuticas eficazes.

O acesso, porém, ainda é limitado, devido à falta de aprovação pelo plano de saúde que questiona na justiça a cobertura obrigatória deste tratamento tão dispendioso. No sistema público o acesso ocorre somente através de pouquíssimas vagas em estudos clínicos. Alguns centros privados também possuem acesso à alguns poucos estudos clínicos. 

Onde está disponível no Brasil?

No Brasil, a terapia CAR-T Cell já foi aprovada pela ANVISA para as indicações citadas e está sendo oferecida em poucos centros de referência que possuem infraestrutura adequada e aprovação prévia. . Cidades como São Paulo, Rio de Janeiro, Brasília, Salvador e Curitiba são exemplos onde pode-se encontrar instituições com credenciamento para realização desta terapia. 

Conclusão

A terapia CAR-T Cell representa um avanço importante na oncohematologia moderna, especialmente para pacientes com doenças hematológicas recidivadas e/ou refratárias. Ao utilizar o próprio sistema imunológico como ferramenta terapêutica, oferece uma abordagem inovadora, com alto grau de personalização e resultados encorajadores em pacientes com poucas alternativas.

Ainda que não seja isenta de riscos e desafios logísticos, sua incorporação em centros de referência no Brasil abre caminho para um novo paradigma no cuidado de pacientes com leucemias, linfomas e mieloma múltiplo. O encaminhamento precoce e a avaliação criteriosa em ambiente especializado são essenciais para determinar a elegibilidade e maximizar os benefícios dessa terapia revolucionária.